在今年12月12日舉辦的美國(guó)血液學(xué)會(huì)年會(huì)上，這項(xiàng)二期臨床試驗(yàn)的研究結(jié)果獲得了公眾的矚目，該項(xiàng)發(fā)現(xiàn)來(lái)源于JHU醫(yī)學(xué)院血液科主任Robert Brodsky, M.D.：

　　他說(shuō)道：“我們的研究結(jié)果表明，通過(guò)同種異體移植治愈鐮狀細(xì)胞病不再需要匹配的供體，其實(shí)，只有少數(shù)鐮狀細(xì)胞病患者可以獲得匹配的供體。降低強(qiáng)度的單倍體骨髓移植是一種安全、治愈性的療法，適合同時(shí)患有器官損傷、中風(fēng)或肺動(dòng)脈高壓等并發(fā)癥的成年鐮狀細(xì)胞病患者，使其成為更多患者的治療選擇。”

　　該臨床試驗(yàn)集合了42名鐮狀細(xì)胞病患者。大多數(shù)參與者為非洲裔美國(guó)人(92.6%)，年齡中位數(shù)為22歲。在這42名參與者中，95%參與者在移植兩年后仍然存活，88%參與者的鐮狀細(xì)胞病沒(méi)有復(fù)發(fā)，被認(rèn)為已經(jīng)治愈。

　　Brodsky 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“這些(長(zhǎng)期隨訪)數(shù)據(jù)證實(shí)了約翰·霍普金斯大學(xué)和 Vanderbilt 大學(xué)的研究結(jié)果表明，幾乎所有在移植后兩年內(nèi)沒(méi)有發(fā)病的患者都被治愈了。”

　　在美國(guó)國(guó)家心肺血液研究所和癌癥研究所贊助的臨床試驗(yàn)中，全美19家醫(yī)院的患者們接受了強(qiáng)度降低(低劑量)的同種異體骨髓移植治療。在該治療中，骨髓的捐獻(xiàn)來(lái)自半匹配的捐獻(xiàn)者，如患者的父母、兄弟姐妹或子女。其他親屬，包括侄子、侄女、姑姑或叔叔，通常也是合適的捐獻(xiàn)者。患者接受低劑量治療，為移植做好準(zhǔn)備，并在移植后服用環(huán)磷酰胺(cyclophosphamide)，早先的研究證明這種藥物可以避免移植物抗宿主并發(fā)癥。

　　歷經(jīng)半個(gè)多世紀(jì)，約翰·霍普金斯大學(xué) Kimmel 癌癥中心的科研團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出了移植后環(huán)磷酰胺的單倍體骨髓移植技術(shù)。這項(xiàng)研究包括 Vanderbilt 大學(xué)研究團(tuán)隊(duì)所做的細(xì)微修改。

　　Brodsky 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)：“眾所周知，數(shù)十年來(lái)，通過(guò)完全匹配的骨髓移植來(lái)治療鐮狀細(xì)胞病的高劑量療法被稱為髓鞘剝脫療法。然而，由于擔(dān)心副作用，這種療法的使用受到了限制，例如：鐮狀細(xì)胞病導(dǎo)致器官損傷的老年患者群體通常被排除在髓鞘剝脫基因治療和基因編輯試驗(yàn)之外。”

　　在強(qiáng)度降低的單倍體移植研究中，嚴(yán)重的副作用并不常見(jiàn)。其中包括一次移植失敗、中度至重度移植物抗宿主病(26.2%)以及移植后第一年內(nèi)兩人死亡。

　　鐮狀細(xì)胞病影響著約10萬(wàn)美國(guó)人(主要是非裔美國(guó)人)和全球2,000萬(wàn)人。這是一種令人痛苦的血液疾病，因?yàn)榧t細(xì)胞的形狀像月牙而不是圓盤(pán)，會(huì)堵塞血管。

　　據(jù)悉，參與這項(xiàng)研究的主要成員還包括 Vanderbilt-Meharry 鐮狀細(xì)胞病卓越中心主任 Michael DeBaun、Vanderbilt-Ingram 癌癥中心成人鐮狀細(xì)胞病項(xiàng)目主任 Adetola Kassim，以及加州大學(xué)舊金山分校 Benioff 兒童醫(yī)院血液科主任 Mark Walters。

　　這項(xiàng)研究由美國(guó)國(guó)家心肺血液研究所和美國(guó)國(guó)家癌癥研究所資助。

　　拓展：DeWeese擔(dān)任jhu大學(xué)醫(yī)學(xué)院新任首席執(zhí)行官兼醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng)

　　jhu大學(xué)醫(yī)學(xué)院的業(yè)務(wù)遍及全球，包括在美洲、歐洲、中東和亞洲開(kāi)展的眾多醫(yī)院管理、咨詢和臨床教育服務(wù)。

　　所以，它將作為擁有4萬(wàn)多名員工的約翰·霍普金斯醫(yī)學(xué)院的首席執(zhí)行官，deweese與約翰·霍普金斯醫(yī)學(xué)院的執(zhí)行副總裁兼約翰·霍普金斯衛(wèi)生系統(tǒng)的總裁凱文·索爾斯(Kevin Sowers)合作，領(lǐng)導(dǎo)著一個(gè)由六家醫(yī)院、39個(gè)門(mén)診初級(jí)衛(wèi)生保健站點(diǎn)、以及分布在三個(gè)州和哥倫比亞特區(qū)的多個(gè)郊區(qū)衛(wèi)生保健和手術(shù)中心組成的世界知名網(wǎng)絡(luò)。

　　同時(shí)，DeWeese的首要任務(wù)包括更新和現(xiàn)代化約翰霍普金斯醫(yī)學(xué)院的設(shè)施，以保持最新的前沿研究和教職員工和學(xué)生的教育需求。這項(xiàng)工作的核心是一個(gè)跨部門(mén)的生物醫(yī)學(xué)基礎(chǔ)研究生態(tài)系統(tǒng)，稱為生命科學(xué)走廊。

　　據(jù)悉，jhu大學(xué)醫(yī)學(xué)院在醫(yī)學(xué)和生物醫(yī)學(xué)發(fā)現(xiàn)、卓越的患者護(hù)理和創(chuàng)新的醫(yī)學(xué)教育方面是全球、全國(guó)和地方的燈塔，能夠有機(jī)會(huì)領(lǐng)導(dǎo)這樣一個(gè)受人尊敬和有影響力的機(jī)構(gòu)。

　　以上是關(guān)于jhu大學(xué)研究新發(fā)現(xiàn)的全部新聞，如果還想了解更多關(guān)于美國(guó)留學(xué)申請(qǐng)方面的相關(guān)知識(shí)的，歡迎隨時(shí)在線咨詢托普仕留學(xué)老師。托普仕留學(xué)多年名校申請(qǐng)經(jīng)驗(yàn)助力你的留學(xué)申請(qǐng)。